Bakan Fahrettin Koca, toplantı sonrasında yaptığı ve Bakanlığının resmi internet sitesinde de paylaşılan açıklamasında; SMA tedavisinde dünyada kullanılan 3 ilaçtan birinin ruhsatlandırıldığını, bir diğerinin de ruhsat müracaatının son aşamaya geldiğini ancak Zolgensma’nın ruhsatlandırmaya esas hiçbir girişimde bulunmadığını aktardı. SMA’nın kalıtsal, ilerleyici, kronik, nörolojik bir hastalık olduğunu anımsatan Bakan Koca, açıklamasında özetle şu ifadelere yer verdi:
“Mayıs 2022’de Türkiye genelinde SMA yenidoğan taramaları başlatıldı. 753 bin 350 bebekten ilaç tedavisi alması gerektiği hekimlerince tespit edilenlere en kısa sürede tedavileri ulaştırıldı. Yenidoğan tarama programında tanı alarak nusinersen tedavisinin yükleme dozu tamamlanan bebeklerimizde ilk 6 aylık süreçte sağ kalım oranımız yüzde 100 olarak gerçekleşti. Nusinersen ile birlikte risdiplam etken maddeli ilaç ve Zolgensma isimli ilaçlarla ilgili tüm veriler de izlenmektedir. Bu tedavilerin 3’ü de gen temelli tedavilerdir. Her 3 tedavinin de birbirlerine üstünlüğü gösterilememiştir.
İki İlaç Tedavi Rehberinde Yer Alacak
Bunlardan risdiplam etken maddeli ilacın ülkemize girmesi için gerekli yasal prosedürler ilgili firma tarafından tamamlanarak başvurusu yapılmıştır. Hastalarımıza solüsyon şeklinde oral yolla verme olanağı da sunacak bu ilaçla ilgili bilimsel veriler değerlendirilmiş, ilgili ilacın ruhsatlandırılması için son aşamaya gelinmiştir. Bu ilacın etkinliği bilinen nursinersen tedavisinin uygulanmasının güç olduğu hastalar için seçenek olarak sunulmasına karar verilmiştir. Zolgensma ile ilgili gerek bilimsel veriler gerekse hastalar üzerine uygulamalar konusunda ciddi çekinceler oluşmuştur.”
İlacın etkisiz olduğu açıkça bilinen “solunum cihazına bağımlı Tip-1 ve bazı Tip-2 hastalar” ile semptomları ilerlemiş çocuklara, ailelerinin hayalleriyle oynanması pahasına, yurt dışında bazı hekimler tarafından belli bazı ülkelerde ilaç uygulamaları yapıldığını belirten Sağlık Bakanı; “Bu noktada ülkemizde doğan her SMA’lı bebeğin etkinliği bilinen bir tedaviyi aldığını ve yapılan SMA yardım kampanyalarının hiçbirine Sağlık Bakanlığı olarak onay vermediğimizin bilinmesini isteriz. Zolgensma tedavisinin semptomlu hastalara fayda göstermediği bilinmektedir. Tüm bu tabloya rağmen hastalarımıza ek bir fayda sağlayabileceği ihtimalini göz ardı etmemek için ilgili firma yetkilileri ile ülkemize ilacın girişi için yasal bir başvuruları olmamasına rağmen görüşülmüş ve bilimsel kanıtları temin edilerek Bilim Kurulumuza bu veriler yeniden sunulmuştur. Bilim Kurulumuzca yapılan değerlendirmede, Zolgensma isimli ilaçla tedavinin, diğer tedavilere üstünlüğünü gösteren karşılaştırmalı bir bilimsel çalışmanın halen bulunmadığı görülmüştür.” şeklinde konuştu.
Ayrıca Avrupa İlaç Ajansı’nın Zolgensma tedavisinde ortaya çıkan yan etkiler nedeniyle 12 aydan büyük çocuklara yakın zamanda kısıtlama getirdiğine dikkat çeken Bakan Koca; “Zolgensma isimli ilacın 0-6 hafta yenidoğan taramasından gelen semptomu olmayan SMA Tip-1 bebekler üzerinde diğer ilaçlara benzer etkinliği olduğunu gösteren, son 5 ay içerisinde yayınlanan çalışmalar bulunmaktadır. Yeni bir inceleme yapılması için ilgili firmadan gerçek yaşam verileri talep edilerek yeni bir değerlendirme yapılmasının uygun olacağı düşünülmüştür. Zolgensma ise ruhsatlandırmaya esas hiçbir girişimde bulunmamıştır. Tedavinin izlenebilir ve güvenli uygulaması açısından ruhsatlandırma son derece önemlidir. Ailelerimizin umudunun ticari amaçlara alet edilmesine rıza göstermeyeceğiz. Ancak bilimsel kanıtla etkinliği ispat edilmiş her tedavi için ise gereken kolaylığı sağlamaya hazırız.” dedi.
